Article No. 399
4 December 2020
Just as the previous blog (No. 398) on the same topic was being written and published, an article appeared in the news overnight.
The high level results of a French Study on eculizumab ( Project name “Stopecu”) has appeared in an article in the American Society of Hematology’ Blood” journal. ( Click on title below to read the brief abstract)
Eculizumab discontinuation in children and adults with atypical haemolytic uremic syndrome: a prospective multicentric study
55 aHUS patients in France were randomly selected to discontinue eculizumab treatment, 36 adults , 19 children. All patients had been on treatment for an average of 16.5 months.
28 , almost half , had genetic mutations, ( MCP/CD46 -22%, CFH- 11%, CFI-10%), 20 had Chronic disease levels 3 ( 17) and 4 (3).
13 out of 55 patients relapsed , a relapse rate , just over 25%.
Being female and having a genetic mutation more likely predicts a relapse. But having previously been on dialysis does not.
Those who had active C5a-9 at the time of withdrawal contributed to the highest risk.
Of the 13 who relapsed 11 regained their previous kidney function on return to eculizumab treatment . The renal function in the other 2 patients worsened, with one entering end stage renal function.
The trial has concluded that a genetic based discontinuance of eculizumab treatment can be reasonable and safe.
So more evidence that eculizumab is needed for as long as is needed.
A thank you to those aHUS patients in France who participated in a study which will benefit all.
(Featured image: participants at the second meeting of the aHUS alliance at the Hopital Europeen Georges Pompidou, Paris)
EN FRANCAIS:
Article n ° 399
4 décembre 2020
Alors que le blog précédent (n ° 398) sur le même sujet était en cours de rédaction et de publication, un article est paru dans les journaux du jour au lendemain.
Les résultats de haut niveau de l’étude française sur l’éculizumab (nom du projet «Stopecu») ont été publiés dans un article de la revue American Society of Hematology «Blood». (Cliquez sur le titre ci-dessous pour lire le bref résumé).
Arrêt de l’eculizumab chez les enfants et les adultes atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique: une étude prospective multicentrique
55 patients atteints de SHUa en France ont été sélectionnés au hasard pour arrêter le traitement par eculizumab, 36 adultes, 19 enfants. Tous les patients étaient sous traitement depuis 16,5 mois en moyenne.
28, près de la moitié, avaient des mutations génétiques (MCP / CD46 -22%, CFH-11%, CFI-10%), 20 avaient des niveaux de maladie chronique 3 (17) et 4 (3).
13 des 55 patients ont rechuté, un taux de rechute d’un peu plus de 25%.
Être une femme et avoir une mutation génétique prédit plus probablement une rechute. Mais le fait d’avoir déjà été dialysé ne l’est pas.
Ceux qui avaient un C5a-9 actif au moment du sevrage contribuaient au risque le plus élevé.
Sur les 13 rechutes, 11 ont retrouvé leur fonction rénale antérieure à la reprise du traitement par eculizumab. La fonction rénale des 2 autres patients s’est détériorée, l’un d’entre eux étant entré en fonction rénale terminale.
L’essai a conclu qu’un arrêt génétique du traitement par eculizumab peut être raisonnable et sûr
Donc, plus de preuves que l’éculizumab est nécessaire aussi longtemps que nécessaire.
Un merci aux patients atteints du SHUa en France qui ont participé à une étude qui profitera à tous.
