Un projet international
développé et adopté par l’AHUS Alliance
Agenda De la Journée des Maladies Rares 2019 (28 février)
(Translation courtesy of Nicolas Mullier, France)
L’Alliance SHUa, association de défenseurs du SHUA et de groupes de patients présente dans plus de 30 pays, a lancé son programme mondial de recherche des patients atteints par le SHUa lors de la Journée des maladies rares 2019. C’est un projet international développé sur 4 ans, le programme mondial de recherche des patients SHUa répertorie 15 questions regroupées en 5 catégories principales : causes et précautions, diagnostic, traitement, impacts psychologiques et impacts socio-économique.
Ce programme de recherche mondial des patients SHUa a été élaboré en utilisant les contributions des associations d’affiliées de l’Alliance en 2015, les données d’enquête du sondage mondial SHUa réalisé en 2016 et les ressources internationales des patients et des soignants SHUa lors le projet de vidéo réalisé par l’Alliance en 2017 lors de la journée mondiale des maladies rares.
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FR aHUS Global Patients’ Research Agenda pdf
Programme de Recherche Mondial pour les Patients SHUa
SHUa Causes et précautions
1.1 Les facteurs génétiques et déclenchants prédisposant au SHUa sont-ils entièrement catalogués et compris, et aideront-ils à connaitre dans quelle mesure les risques sont variables entre les individus ?
1.2 En ce qui concerne les tests génétiques des membres d’un parent atteint de SHUa, est-il préférable de savoir ou de ne pas savoir ? Comment gérer ces connaissances ?
Diagnostic du SHUa
2.1 Existe-t-il un diagnostic possible avant qu’une microangiopathie thrombotique ne se développe et ne se transforme en un épisode catastrophique de SHUa ?
Traitement du SHUa
3.1 Existe-t-il un moyen optimal d’administrer un inhibiteur du complément afin de répondre aux besoins individuels ?
3.2 Peut-on développer une thérapie clinique efficace qui soit abordable pour tous les patients atteints du SHUa?
3.3 Est-il plus rentable, et cliniquement efficace, d’effectuer des tests génétiques pour la gestion du traitement d’un patient atteint de SHU ?
3.4 Un inhibiteur du complément peut-il être arrêté en toute sécurité lorsqu’il n’est pas utilisé par un certain nombre d’autre patients atteints de SHUa et qu’est-ce qui les rend différents entre eux ?
3.5 Y a-t-il une différence de résultat significative entre la présence d’un inhibiteur du complément avant ou après une greffe de rein ?
3.6 Y aura-t-il un jour enfin un remède définitif ?
Impact du SHUa : clinique / psychologique
4.1 Existe-t-il des études à long terme sur les résultats des personnes en rémission, traitées avec ou sans inhibiteur du complément ?
4.2 Les effets secondaires de l’utilisation d’un traitement inhibiteur du complément peuvent-ils être distingués des affections temporaires et permanentes qui persistent au début ?
4.3 L’anxiété et l’estime de soi des patients atteints de SHU varient-elles considérablement entre les types de traitement ? Que peut-on faire pour les réduire et les augmenter respectivement ?
Impact du SHUa : socio-économique
5.1 Vivre avec un SHUa, quel impact sur la scolarité et le travail ?
5.2 Les familles du SHUa disposent-elles de toutes les informations nécessaires pour prendre les bonnes décisions en matière de planification familiale ?
5.3 Combien y a-t-il de patients atteints du SHUa dans ma région, mon pays et le monde et en quoi diffèrent-ils ?